A Bluerock Therapeutics, subsidiária da Bayer, divulgou dados positivos de um estudo clínico de fase 1 para uma terapia celular destinada ao tratamento da doença de Parkinson.
Destaques do Artigo
• Uma terapia celular inovadora para a doença de Parkinson obteve resultados positivos em um estudo clínico de fase 1, de acordo com um comunicado divulgado pela empresa, Bluerock Therapeutics.
• A Bluerock, uma subsidiária da gigante farmacêutica alemã Bayer, informou que sua terapia derivada de células-tronco atingiu o objetivo principal do estudo, demonstrando segurança e boa tolerância nos 12 pacientes que a receberam. Houve dois eventos adversos graves, mas cada um deles foi considerado não relacionado ao tratamento.
• O estudo testou doses baixas e altas da terapia, conhecida como bemdaneprocel, e demonstrou evidências em ambos os grupos de que as células haviam se enxertado e estavam sobrevivendo. Os pesquisadores também investigaram se o bemdaneprocel tinha algum efeito sobre a própria doença de Parkinson. A Bluerock relatou que a gravidade da doença havia melhorado um ano após o tratamento, sendo que os pacientes do grupo de alta dose apresentaram a maior melhoria.
Contextualização
De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), existem aproximadamente 4 milhões de pessoas no mundo com a Doença de Parkinson, o que representa 1% da população mundial a partir dos 65 anos e 6% aos 85 anos. Mas esse número pode dobrar até 2040, com o aumento da expectativa de vida e o envelhecimento da população.
Entretanto, devido à falta de diagnóstico ou diagnóstico incorreto, acredita-se que o número real seja muito maior. A doença causa a morte ou deterioração das células nervosas na região do cérebro que controla o movimento.
Muitos dos medicamentos usados para tratar os sintomas de Parkinson estão relacionados à dopamina, um mensageiro químico que desempenha um papel em várias funções essenciais, incluindo a função motora.
A terapia da Bluerock também tem como alvo esse neurotransmissor, mas de uma maneira diferente dos tratamentos atualmente disponíveis. A terapia visa substituir os neurônios produtores de dopamina que são perdidos em pacientes com Parkinson.
Resultados e Perspectivas
Os pacientes que participaram do estudo com o bemdaneprocel, foram orientados a registrar quando estavam em estados de “ativação”, ou seja, quando seus sintomas estavam bem controlados, e estados de “inativação”, quando seus sintomas pareciam piorar. Segundo a Bluerock, um ano após o tratamento, os participantes do grupo de alta dose relataram estar experimentando períodos de um pouco mais de duas horas no estado de “ativação” sem movimentos involuntários problemáticos. Ao mesmo tempo apresentavam um pouco menos de duas horas no estado de “inativação”.
Claire Henchcliffe, uma das investigadoras principais do estudo e chefe do departamento de neurologia da Escola de Medicina da Universidade da Califórnia, Irvine, chamou os dados coletados para o bemdaneprocel de “extremamente encorajadores”.
“Embora este seja um pequeno estudo aberto, atingir o objetivo principal do estudo em termos de segurança e tolerabilidade, juntamente com as melhorias iniciais observadas nos resultados clínicos, representa um grande passo em frente”, disse Henchcliffe em comunicado da Bluerock. “A esperança agora é que estas tendências continuem e se traduzam em benefícios significativos para as pessoas com doença de Parkinson em ensaios clínicos controlados”.
Futuro da Terapia e Avanços
Com base nos resultados observados até o momento, a Bluerock planeja iniciar um estudo clínico de fase 2 que deve começar a recrutar participantes na primeira metade do próximo ano.
A Bluerock foi criada no final de 2016 como parte de uma joint venture entre a Bayer e a empresa de investimentos Versant Ventures. Em 2019, a Bayer concordou em adquirir toda a participação acionária da startup por um valor inicial de $240 milhões, com a possibilidade de mais $360 milhões, desde que os programas da Bluerock atingissem determinados marcos de desenvolvimento.
Desde a aquisição, a Bluerock opera como uma subsidiária independente. A Bayer, por sua vez, continua investindo em terapia celular. Em 2021, seu braço de investimentos liderou uma rodada de financiamento de $105 milhões para a Senti Biosciences, uma empresa de biotecnologia com sede na Califórnia que busca criar tratamentos celulares “prontos para uso” para o tratamento do câncer.
A Bayer também havia adquirido os direitos de duas terapias celulares experimentais desenvolvidas pela Atara Biotherapeutics como tratamentos potenciais para tumores sólidos. No entanto, esse acordo não progrediu.
Referências
1. BlueRock’s phase 1 study with bemdaneprocel in patients with Parkinson’s disease meets primary endpoint. News release. August 28, 2023. Accessed August 28, 2023. https://www.bluerocktx.com/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/
2. Henchcliffe C, Sarva H, Lozano A, et al. Dopaminergic neuronal cell therapy for Parkinson’s disease: results from a phase 1 study of bemdaneprocel. Presented at 2023 MDS Congress; August 27-31; Copenhagen, Denmark. Abstract 65.
