A Novartis obteve a primeira de várias aprovações que espera para o seu inibidor do fator B, o iptacopan, apelidado por alguns analistas de mercado como “um pipeline em forma de pílula”.
O FDA deu sinal verde ao iptacopan para tratar a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Conhecido comercialmente como Fabhalta, ele se torna a primeira monoterapia oral aprovado pela FDA para a rara doença sanguínea, que afeta de 10 a 20 pessoas a cada um milhão em todo o mundo.
A Novartis tem grandes ambições para o iptacopan e planeja usá-lo para tratar outras doenças renais e hematológicas, incluindo a nefropatia primária por imunoglobulina A (IgAN), também conhecida como doença de Berger. Analistas estimaram o pico de vendas do iptacopan em $3,6 bilhões.
O Fabhalta atua na via alternativa do sistema imunológico, controlando a destruição de glóbulos vermelhos. A aprovação da HPN abrange adultos que foram ou não tratados anteriormente. Inibidores de C5, como os blockbusters Soliris e Ultomiris da AstraZeneca, são o tratamento mais comum. Como o Fabhalta atua antes da via terminal C5, pode ter vantagens na prevenção da destruição de células sanguíneas. Outra vantagem é a administração oral do Fabhalta, em comparação com a injeção ou infusão dos inibidores de C5.
A aprovação da FDA foi respaldada por ensaios de fase 3 que mostraram que o Fabhalta aumentou os níveis de hemoglobina em pacientes previamente tratados e em pacientes não tratados. O próximo passo para o iptacopan é um pedido à FDA para a IgAN, com potencial aprovação rápida em 2024. Dados divulgados em outubro do estudo de fase 3 APPLAUSE-IgAN mostraram que o iptacopan atingiu seu ponto intermediário predefinido com reduções significativas na proteinúria. Os resultados tem sido avaliados como impecáveis.
A Novartis também está avaliando o iptacopan em um estudo de fase 3 em glomerulopatia C3. A empresa está testando o medicamento ainda em síndrome hemolítica urêmica atípica (aHUS) e glomerulonefrite membranoproliferativa de complexo imune (IC-MPGN).
Referências
Novartis
